2021年3月已经过去，4月迎来了春暖花开。那么，在过去的一个月内血液领域有哪些值得关注的临床研究进展？欲知详情，小编带您一文速览。
Blood杂志
Isatuximab as monotherapy and combined with dexamethasone in patients with relapsed/refractory multiple myeloma
在CD38单抗Isatuximab基础上联合地塞米松能显著改善对复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者的疗效
Meletios Dimopoulos教授等开展的II期临床研究中，共纳入165例复发/难治多发性骨髓瘤(RRMMR)患者，按照2:1比例分别接受Isatuximab单药(n=110)或Isatuximab+地塞米松(n=55）治疗，主要的研究终点指标为客观缓解率(ORR)，次要终点指标为中位无进展生存(PFS)及总体生存(OS)等。结果显示：①在Isatuximab单药基础上联合地塞米松能显著提升RRMM患者的ORR，分别为23.9%(单药组）和43.6%(联合组)，P=0.0083，详见下图。②较之于单药组而言，联合组的中位PFS显著占优，mPFS分别为4.9月vs10.2月(HR=0.677,95%C:, 0.440~1.043; P < 0.04),中位OS分别为18.9月vs17.3月(HR=0.799, 95%CI:0.484~1.321, P= 0.19)。综上，本研究表明在CD38单抗Isatuximab单药基础上联合地塞米松能显著提升RRMM患者的ORR和延长PFS。
Pembrolizumab followed by AVD in untreated early unfavorable and advanced-stage classical Hodgkin lymphoma
在进展期、初治高危cHL患者中序贯应用帕博丽珠单抗和AVD能获得较好的疗效
Pamela B. Allen教授等开展的一项单臂II期研究中共纳入30例进展期高危初治慢淋霍奇金淋巴瘤患者(cHL)，均接受PD-1/PD-L1抑制剂Pembrolizumab(帕博丽珠单抗)+AVD方案(阿霉素/长春新碱/达卡巴嗪）进行治疗，主要研究终点指标为完全代谢缓解(CMR)。结果显示：①在应用3个剂量Pembrolizumab时cHL患者的CMR可达到37%；而在序贯应用2个周期AVD方案之后CMR达到了100%，在治疗结束后亦维持100%，见下图。②中位随访22.5个月，其中位PFS及OS均未达到，无1例患者出现疾病进展或死亡，PFS及OS均为100%。
故本研究显示，序贯应用帕博丽珠单抗及AVD方案在进展期、初治高危cHL患者中可获得良好疗效。
The Lancet Haematology杂志
Ropeginterferon alfa-2b versus phlebotomy in low-risk patients with polycythaemia vera (Low-PV study): a multicentre, randomised phase 2 trial.
在低危真性红细胞增多症（PV）患者中采用Ropeginterferon alfa-2b替代静脉放血治疗可获得良好疗效及安全性
Tiziano Barbui教授等开展了一项多中心、开放标签II期临床研究，最终纳入127例低危真红(PV)患者,以1:1比例分别接受静脉放血+阿司匹林(n=63,标准组)或Ropeginterferon alfa-2b(n=64,试验组)治疗，旨在比较两种治疗方案在PV患者中的有效性及安全性。随访12.1月后结果显示：①试验组及标准组患者的治疗有效率分别为84% vs 60%(P=0.0075)，两组疗效的绝对值达到了24%。②两组患者的安全性未见明显差异，最常见的≥3级不良反应（AEs）为中性粒细胞减少及皮疹，无4~5级AEs。本研究表明Ropeginterferon alfa-2b可替代静脉放血治疗在低危PV患者中获得更佳的疗效，安全性亦可靠。
Haematologica杂志
Phase 2 study of acalabrutinib in ibrutinib-intolerant patients with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia
BTK抑制剂阿卡替尼在伊布替尼不耐受的复发/难治性慢淋患者中疗效良好
Kerry A. Rogers教授等开展了一项多中心、II期临床研究，纳入60例伊布替尼不耐受的复发/难治慢淋患者，采用BTK抑制剂阿卡替尼单药治疗，旨在探讨其疗效及安全性。结果显示：①阿卡替尼在此类R/R-CLL患者中的客观缓解率(ORR)可达73%，完全缓解率(CR)为5% ②中位随访35个月，中位PFS及OS尚未达到，2年PFS及OS分别可达72%及81% ③该研究中阿卡替尼最常见的AEs为腹泻(53%), 头痛(42%), 挫伤(40%)及头晕(33%)等。
该研究表明，BTK抑制剂阿卡替尼在伊布替尼不耐受的复发/难治性慢淋患者中疗效良好。
American Journal of Hematology杂志
An Effective Chemotherapy-Free Regimen of Ponatinib plus Venetoclax for Relapsed/Refractory Philadelphia Chromosome-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia
Ponatinib联合Venetoclax能有效治疗Ph阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（R/R-ALL）患者
Nicholas J Short教授等开展了一项1/2期、开放标签临床研究，纳入9例复发/难治的Ph+ ALL患者采用Ponatinib联合Venetoclax治疗，其中5例患者达到了完全缓解(CR率达56%)；完全代谢缓解(CMR)为44%。该研究表明，在Ponatinib基础上联合Venetoclax能有效治疗Ph+ ALL患者。
参考文献
1. Meletios Dimopoulos,Sara Bringhen,et al.Isatuximab as monotherapy and combined with dexamethasone in patients with relapsed/refractory multiple myeloma.Blood. 2021 Mar 4;137(9):1154-1165.
2. Pamela B Allen, Hatice Savas,et al.Pembrolizumab followed by AVD in untreated early unfavorable and advanced-stage classical Hodgkin lymphoma.Blood, 2021 Mar 11;137(10):1318-1326.
3. Tiziano Barbui, Alessandro Maria Vannucchi, et al. Ropeginterferon alfa-2b versus phlebotomy in low-risk patients with polycythaemia vera (Low-PV study): a multicentre, randomised phase 2 trial.Lancet Haematol,2021 Mar;8(3):e175-e184.
4. Kerry A. Rogers,Philip A. Thompson,et al.Phase 2 study of acalabrutinib in ibrutinib-intolerant patients with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia.Haematologica, 2021 Mar 18. doi: 10.3324.
5. Nicholas J,Marina Konopleva, et al.An Effective Chemotherapy‐Free Regimen of Ponatinib plus Venetoclax for Relapsed/Refractory Philadelphia Chromosome‐Positive Acute Lymphoblastic Leukemia.Am J Hematol.2021 Mar 29. doi: 10.1002/ajh.26175
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