全国政协常委周汉民：全面排摸需求，出台国家罕见病战略计划

罕见病用药，因其患病人群少、市场需求少、研发成本高，鲜有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为“孤儿药”。但在我国，由于人口基数庞大，各种罕见病的人群累积起来规模并不小。
即将召开的全国两会上，全国政协常委、民建中央副主席、上海市政协副主席周汉民拟提交一份提案，指出上述问题，并建议积极推动罕见病药物开发，做好罕见病防治，让罕见病不再成为“孤儿”。
周汉民认为，当前我国罕见病药物开发面临的主要问题有四个方面：
一是对罕见病药物开发的重视程度仍然不够。顶层设计尚待优化，许多罕见病患者缺乏治疗药品；
二是罕见病药物上市仍面临障碍。虽然对于国内空白的罕见病药物，已有快速审评的政策，但获批的药品种类仍比较有限；
三是药企缺乏研发生产积极性。一些经典罕见病药物，由于用量少且价格低，普遍仍处于亏损或不盈利状态，市场常处于停产断供状态；
四是部分药品尚未纳入医保。特别是其中的“高值药品”，大大加重了罕见病患者的负担，因病致残、因病致贫、因病返贫现象较为普遍。
针对上述问题，提案提出了五项具体建议：
第一，全面排摸罕见病人群需求，制定并实施国家罕见病战略计划。
考虑到我国国情，应对现有罕见病人群的情况进行全面排摸和科学分类，再针对短板、瓶颈，制定因地制宜、因病定策的罕见病医疗保障策略。为此，应在国家层面推动建立激励罕见病药物研发、生产、销售以及正确指导患者进行治疗的医疗保障框架；系统有序推进罕见病工作，包括统计患者群体、聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、加快药物审批、提高诊疗水平、促进政策制定、保障生产供应等。
第二，完善罕见病药物上市的“绿色通道”，进一步简化审批流程。将罕见病药物按照国外未上市新药、国外已上市新药进口注册、国内首仿等分类实施快速审评。
对于国外未上市的创新药物，鼓励在国内开展全球多中心临床研究；如临床效果确切，优先以罕见病适应症进行有条件批准；上市后，可通过真实世界数据来推进各类适应症的拓展研究。对于国外已上市新药进口注册，可在确保用药安全的前提下，允许部分地区如上海、深圳或临床水平较高的三甲医院有条件使用。对于国内首仿药物，重点关注相关病种在我国的病患人群需求，减免临床生物等效性研究。
第三，延长对罕见病药物的专利保护期，对经典罕见病药物进行价格保护。
为鼓励国内药企开发罕见病药物，建议借鉴国际经验，给予罕见病新药相比普通药物更长的保护时间，例如7-10年的市场独占期。同时，对一些经典罕见病药物如已在医保目录内的应通过允许上调价格等机制给予价格保护，保障生产企业一定的利润空间，让企业有持续保障供应的基础。
第四，试行部分罕见病药物定点生产和政府采购模式，保障上下游产业运作顺畅。
针对一些短缺的罕见病治疗药物，由国家单独进行差异化评估，定点生产，政府储备，实行现金结算采购，支持大型药企进行配套生产。为避免原料药成为生产的短板，建议构建罕见病药品的原料企业和制剂企业的长期合作联盟；根据现有121个罕见病病种的目录列出短缺及有短缺风险的产品，联合企业共同对原料供应、制剂生产及价格稳定进行联动设计。
第五，制定鼓励罕见病原研药产业发展的政策，鼓励国内企业做大做强。
在综合国际经验的基础上，制定罕见病原研药研发生产企业的财税鼓励政策，除加快药品审评审批外，实施税收抵扣、科研经费支持、注册费减免、他品优先过会、试验设计援助等，推动罕见病药物加速开发，提升我国在罕见病药物研发生产中的国际地位。