诺奖花落基因编辑后，国内“跑最快”的公司离第一梯队有多远？

10月7日，诺贝尔化学奖最终花落近年来火热的CRISPR基因编辑技术。法国生物化学家Emmanuelle Charpentier和美国生物化学家Jennifer Doudna摘得桂冠，以表彰其在基因编辑方面做出的杰出贡献。

作为21世纪最重要的"突破性发现"之一，以CRISPR为代表的基因编辑技术背后也潜藏了巨大的市场潜力，因此吸引了无数科研团队与公司经营者投身其中。CRISPR"三巨头"（张锋教授、Emmanuelle Charpentier、Jennifer Doudna）就创立了Editas Medicine、Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics等公司。目前这三家公司均已上市，累计市值已突破百亿美元。

在这轮蓬勃兴起的基因编辑产业的浪潮中，虽然国内基因编辑公司相对稚嫩，但也逐渐有风云人物涌现，比如最近刚完成4.5亿元人民币的B轮融资的博雅辑因，这轮融资同时也是国内基因编辑疗法研发企业中截至目前最大金额融资。

作为单笔国内融资额最大的国内基因编辑疗法公司，博雅辑因有何特别之处？与Editas Medicine、Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics等基因编辑第一梯队相比，博雅辑因还有多大的差距？蓝鲸财经专访了博雅辑因CEO魏东分享其见解。

多技术平台模式对冲风险，两年内公司融资规模增长十倍

首先相比于其他基因编辑公司，博雅辑因采取了多条腿前进的模式。

博雅辑因在2015年由北京大学魏文胜教授创立，五年时间里建立了以基因编辑技术为中心的四大平台，其中包括针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因编辑治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。

这四大平台中，造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台采用的正是CRISPR基因编辑技术，而基于RNA单碱基编辑技术的体内基因编辑治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台则是创始人北京大学生命科学学院教授魏文胜的研究成果转化而来。

"这正是博雅辑因模式优势所在，集合了前沿技术与独家技术于一体。而且这四个平台相对独立，这样在风险上也能相对对冲。我们不至于成为一个one-trick pony，这样的话能让在发展很有潜力的基因编辑技术同时，也能够在公司层面形成很好的风险管控机制。"魏东说。

但同时推进四个平台也给博雅辑因造成了不小的压力。魏东也坦言从2018年加入博雅辑因以来，没有一天停下过。

或许压力也是动力，从2018年开始，博雅辑因在融资和公司的规模上开始"起飞"。魏东说："从2015年到2018年中，我们公司的融资是约6000万元，人员大概就是不到40人。从2018年8月到现在，我们融资已经达到了7亿元，现在的人员已经有115人了。"

与此同时，博雅辑因在广州南沙区建立了首个GMP标准的基因编辑临床转化应用基地，在这里博雅辑因生产了四十个批次的基因编辑造血干细胞产品，用生产出来的产品完成了支持IND所需的临床前试验，让博雅辑因从临床前研究走到了临床这一重要的转折阶段。

高通量技术平台也是在2018年开始正式与跨国药企做研发合作，为之后独立研发打下了基础。魏东透露，今年博雅辑因已经开始了内部的实体瘤项目，从策略设计到整个项目研发推进均由博雅辑因独立完成。

两年时间，博雅辑因的融资规模增长了十倍，人员规模翻了一番，多个平台获得了里程碑式成果。用魏东的话说："我们公司这几年是从孩童时期蹒跚前进，到现在进入了精神茁壮的青年时期。"

进入了青年期的博雅辑因可能将迎来自己的成年礼，从临床前研究进入临床阶段。

国内首个基因编辑疗法IND即将递交，向国际第一梯队靠拢

本轮4.5亿元融资首要用途就是用于推进研发管线临床转化，博雅辑因旗下进展最快管线是造血干细胞平台的β地中海贫血基因编辑治疗产品，目前已经完成临床前研究，正在准备IND申报（新药临床试验申请）。

如果获得通过，这将很可能是国内首个基因编辑疗法IND申报获批。魏东表示："我们希望在未来IND获批后，尽快进入I期临床试验。当然这对我们也是个全新的挑战。"

对于为什么选择优先推进β地中海贫血基因治疗管线，魏东表示，一方面是在技术刚开始应用到疾病治疗阶段，选择一种机制相对直接的疾病进行攻克，成功率更大。β地中海贫血疾病是一种单基因遗传病，可以通过改造造血干细胞来进行治疗。从患者体内提取造血干细胞并通过基因编辑技术进行改造，再将改造后的造血干细胞回输患者体内恢复血细胞正常功能。整个过程可操作性较强。

另一方面是因为β地中海贫血病在国内患者广泛且除了终身输血和异基因造血干细胞移植外还没有更好的治疗方案。目前全国地贫基因携带者高达3000万，主要集中在南方，如广东省、广西省和海南省，其中中型和重型的地中海贫血患者约30万人。而且据Grand View Research预测，地贫单病种的2022年市场规模预测为35.3亿美元

"对于这些遗传病病人来说，他们现在大多是去医院定期输血和使用祛铁剂，不但费用高昂（每年花费达十万元）而且需要耗费大量时间跟精力，因此非常渴求一种一次性治愈疗法。而基因编辑疗法可能给他们提供这种一次性治愈的机会，这也是我们优先推进β地中海贫血基因治疗管线的原因。"魏东说。

如果β地中海贫血基因治疗产品IND申报获批，这也意味着博雅辑因成功向国际一线梯队靠拢。目前CRISPR Therapeutics旗下的CTX001管线处于I/II期临床，Intellia Therapeutics下的类似产品也在美国开展I期临床，而Editas Medicine的管线预计在明年才进入I期临床。

但同时，魏东也指出，未来进入临床阶段后，像博雅辑因这样的创新生物制药公司更需要大量资金为研发提供支持，所以公司接下来也有上市的打算。就像Editas Medicine、Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics它们一样，这也是博雅辑因必经之路。