3月25日，吉利德（Gilead）发布声明，宣布已经向FDA提出申请，要求FDA收回授予瑞德西韦（remdesivir）的孤儿药资格，并且放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。
吉利德在官宣里说，“有信心即使在没有孤儿药资格的情况下，仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成。近日该公司与监管机构的交流表明，与瑞德西韦治疗COVID-19相关的申请和审评都将被加快。”。
“如果R药未来作为孤儿药上市，药价会受到约束，不如现在放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。况且Gilead前几天的官宣中也说了，已经开始申请大规模人群的EA（EA还是EUA）；再则紧急公共卫生事件中，EUA的路径也是可以尝试。说白了，无论R药申请还是撤消ODD，都是出于商业公司利益最大化的考量。”一位药学专家表示。
早在1983年，美国就通过了《孤儿药法案》，用政策手段给予研发“孤儿药”的药厂优惠。其鼓励政策主要包括:1. 免除新药申请费, 药物研发经费支持与退税优惠 (临床研究和测试费用享受50%的税收抵免) ；2. 拥有快速通道、优先评审、加速审批资格；3. 减免临床试验；4. 享受罕见病药保护和市场排他性 (7年市场独占期)；5. 自由定价权。
“孤儿药上市之后可获得长达7年的市场独占期，独占期内，FDA将不会批准第二个相同产品相同适应症的申请，这明显长于新化学实体的5年，改进／补充申请的3年以及ANDA专利挑战期的180天。”上述专家表示。
2天前（3月23日），美国FDA网站显示：瑞德西韦追加一条“孤儿药认定申请”（简称ODD）。这将使该药品专利所有人吉利德公司获得7年的市场独占期，同时还享受各种政策支持以及费用的补贴和节省。这一消息在业界引发了争论，毕竟这是在传染病领域出现的第一款孤儿药。
孤儿药，指一些专门用于治疗罕见病的药物。世卫组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病。
在美国，罕见病是指受影响病人在美国患病在20万人以下的疾病。日本规定，罕见病为患病人数少于5万（或发病人口比例为1/2500）的疾病。中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。在中国大陆没有明确的定义，一般描述为：确切病因不明，多为先天性疾病。
“即便美国新冠肺炎发病人数超过20万，如果吉利德申请了孤儿药，美国FDA也不会取消这个资格认定，但是对于吉利德来讲，就是会影响它后期药品的上市的价格。”上述专家表示。
FDA的孤儿药法案§316.29中对此是有规定的：由于某种疾病或病症在美国的患病率不足20万人而被指定为孤儿药的，不会以疾病或状况（或目标人群）的流行超过20万人为由撤销其指定。
“这是第一种用于传染病的孤儿药，一般情况下孤儿药指的罕见病都是遗传性的疾病。不过，孤儿药资格认定不是上市许可，只是可以加速FDA的审评审批。早在2015年，瑞德西韦已获得治疗埃博拉病毒的孤儿药认定，至今也未获得上市批准。即便了有了加快上市的快速通道，何时上市还是需要临床数据。”一位药学专家表示。
第一财经从吉利德公司获得了“针对此事发表的公开声明”：吉利德寻求并获得了瑞德西韦(Remdesivir)作为新型冠状病毒肺炎的一种潜在治疗方案的孤儿药资格。当疾病影响的患者人数在美国少于20万时，美国食品药品管理局（FDA）会授予孤儿药资格。在我们提出孤儿药资格申请时，在美国受到新型冠状病毒肺炎影响的人数还很少。瑞德西韦是一种在研的抗病毒药物，通过静脉给药，其对于中、重度症状的新型冠状病毒肺炎住院患者的研究正在进行中。尽管面临很大风险，吉利德一直在进行重大投资以开发和生产瑞德西韦，以应对这一全球性的卫生突发事件。
吉利德3月23日发布声明称，由于新型冠状病毒在欧洲和美国的传播，最近几周里紧急获取瑞德西韦的个人同情使用请求“呈指数级增长”，这已经“淹没”了吉利德的紧急治疗准入系统。为了简化紧急获取的流程，吉利德目前正在从个人的同情用药请求过渡到扩展使用项目。吉利德称这种方法既可以加快重症患者获得使用瑞德西韦的速度，又可以收集所有参与患者的数据。
吉利德称，在此过渡期间，由于过去几天的大量用药需求，无法接受新的个人同情用药请求。但已确诊的孕妇和18岁以下儿童除外。吉利德将专注于处理先前批准的请求，并在预期时间内启动扩展使用项目。
责编：胥会云
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