快讯| 《自然》发表干细胞治疗脊髓损伤新突破，瘫痪患者再迎福音

本周一，加州大学圣地哥分校医学院的研究人员宣布，他们已经成功地利用人类多能干细胞（hPSCs）创造了脊髓源性神经干细胞，有望用于脊髓损伤的临床治疗。相关结论于8月6日发表在《自然方法》杂志上。

新研究为脊髓损伤替代性疗法提供细胞源

近年来，科学家们开展了大量的工作来探索hPSCs衍生干细胞治疗脊髓损伤的潜力，但取得的进展较为缓慢且有限。值得高兴的是，《自然方法》上的这项新成果不仅推动了体外疾病模型生物医学应用等基础研究的进展，还对脊髓损伤等疾病的临床治疗具有重要意义，因为它有望成为脊髓损伤替代性疗法的细胞来源。

在新研究中，加州大学圣地哥分校神经科学研究所的科学家们将hPSCs衍生脊髓源性神经干细胞移植至受损大鼠脊髓后，发现移植物富含兴奋性神经元、能长距离延伸大量轴突以及实现强大的皮质脊髓再生等。

科研人员解释道，他们创建了一个可扩展的人类脊髓神经干细胞源，包括所有脊髓神经元祖细胞类型。在移植试验中，这些细胞被发现于整个脊髓中——从背侧到腹侧，它们促进成年大鼠脊髓损伤后的再生，包括皮质脊髓轴突的再生——这对人类自主运动功能非常重要。

初步试验向人们展示了十分具有治疗前景的迹象，但仍然有很多工作需要做。科研人员认为，这些新生成的细胞将在3-5年内成为人类临床试验的细胞源。在此之前，仍需要确定这些细胞在啮齿类动物和非人灵长类动物研究中的长期安全性，并且证实这种疗效的可复制性。

图片来自全景网

科研人员表示，这些细胞除了具有治疗脊髓损伤的潜力外，还具有其他方面的潜在益处。例如，hPSCs衍生的脊髓源性神经干细胞可用于疾病模型的构建和脊髓功能障碍治疗药物的筛选，包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症、进行性肌萎缩、遗传性痉挛性截瘫和脊髓小脑性共济失调等遗传疾病的药物筛选。

干细胞治疗脊髓损伤临床试验不断获得突破

《自然方法》杂志上的这项研究代表了人类在干细胞治疗脊髓损伤领域的一项新突破。目前，全球多地的科研人员正在探索不同类型的干细胞治疗脊髓损伤的疗效和安全性，涉及的干细胞种类包括间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞以及诱导多能干细胞等。其中间充质干细胞治疗脊髓损伤的临床试验数量最多，国内在该领域也取得了很大的进展。

2017年8月，64岁的脊髓损伤、下肢瘫痪患者陈双喜，经过间充质干细胞治疗2年后，在中山大学附属第三医院骨科病房里奇迹般地从轮椅上站起来，并在支具辅助下缓慢迈开脚步，这意味着我国在间充质干细胞治疗脊髓损伤领域获得了新突破。目前中山大学附属第三医院负责的国家重点研发计划“鞘内注射人同种异体脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤的临床试验及机制研究”正在广州、上海、成都等地开展研究，有望造福更多因脊髓损伤而瘫痪、生活质量低下的病人。

今年6月，《Cell Stem Cell》杂志上的一篇报道记录了4名慢性脊髓损伤、腰部以下运动和感觉功能完全丧失的患者接受人类神经干细胞移植的治疗过程以及临床随访。结果显示，整个治疗过程并未表现出不良反应迹象，而且治疗后患者出现了微小的改善。

图片来源：Cell Stem Cell

今年7月，全球首批胚胎干细胞治疗脊髓损伤人体临床试验公布了令人鼓舞的结果——25名颈部以下瘫痪的脊髓损伤患者接受治疗后，能够渐渐重新使用自己的手臂，这相当于帮助他们拾起独立生活的能力。

……

展望

近年来，干细胞治疗脊髓损伤的临床突破从未间断。无论是间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞还是诱导多能干细胞，均展现出了巨大的治疗潜力。脊髓损伤患者对干细胞治疗的意识和关注度与日俱增，网络上关于干细胞治疗脊髓损伤的咨询也屡见不鲜。随着临床突破相继输出，相信脊髓损伤患者对干细胞治疗的期盼终将有着落，干细胞科技造福人类的时代或将不远矣！

参考文献：

[1] Generation and post-injury integration of human spinal cord neural stem cells

[2]广州日报:坐轮椅14年 奇迹站起来

[3] A First-in-Human, Phase I Study of Neural Stem Cell Transplantation for Chronic Spinal Cord Injury

[4] Asterias Provides Six Month Data Readout for its AST-OPC1 Phase 1/2a Clinical Trial in Severe Spinal Cord Injury

声明

作者|Dr.韦

本文系博雅干细胞原创，欢迎转发或分享。媒体平台可留言申请授权，任何形式未经授权的转载，本主体保留投诉及追责权利。