北京
9月16日，国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台显示，上海莱士SR604注射液的Ⅲ期临床试验（方案编号：LS-SR604-AB-Ⅲ01）已完成登记，临床试验适应症为血友病A/B患者出血发作的预防治疗。
这意味着，SR604这款First-in-class在研药正式从剂量探索阶段进入确证性临床研究阶段，上海莱士从血液制品向创新生物药战略升级的“第二增长曲线”也迎来关键验证节点。
SR604是一种人源化单克隆抗体，可高亲和力结合人活化蛋白C（APC），并特异性抑制其抗凝血功能，从而调节人体凝血平衡。目前，全球尚无与SR604同靶点的产品获批上市。与补充缺失凝血因子的传统治疗路径不同，SR604从凝血调控机制入手，探索为血友病A/B患者打开了非因子治疗全新选择空间。
传统凝血因子预防治疗给药频次较高，通常每周需静脉注射1-3次，患者长期输注负担重，临床对更长给药间隔的新药存在明确需求。SR604此次Ⅲ期研究采用单臂、多中心设计，拟开展0.4mg/kg、每4周皮下注射1次的多次给药试验。如后续研究达到预期，SR604将大幅减少患者给药频次，提升患者治疗体验。
上海莱士相关负责人表示：“SR604进入Ⅲ期，是从机制验证走向确证研究的关键一步。我们将严格按照法规和试验方案推进研究，高质量开展后续研究，进一步验证SR604的有效性和安全性，加快形成面向凝血障碍性疾病的创新治疗方案，为患者提供更多治疗选择。”
除血友病A/B外，上海莱士还在推进SR604用于先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病等适应症的临床研究，逐步拓展其在凝血障碍性疾病领域的应用范围。其中，SR604用于先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的临床研究已被国家药品监督管理局药品审评中心公示已纳入“关爱计划—延伸”试点项目，未来在临床研发过程中获得更紧密的沟通和专业指导，有望推动该药品更早惠及患者。
后续，上海莱士将围绕SR604的产业化，持续布局生物制药开发与生产能力，推进原液及制剂生产和注册申报等工作，为临床研究和未来商业化做好衔接。
